南宁市某某车业制造厂
    • 网站首页
    • 公司简介
      公司简介
      企业文化
    • 产品展示
      汽车电瓶
      汽车配件
      汽车音响
    • 新闻动态
      公司新闻
      行业新闻
    • 成功案例
      成功案例
    • 客户服务
      售后服务
      技术支持
    • 人才招聘
    • 联系我们
      联系我们
      在线留言

    新闻动态Site navigation

    公司新闻
    行业新闻

    联系方式Contact


    地 址:联系地址联系地址联系地址
    电 话:020-123456789
    网址:mail.78112.cn
    邮 箱:admin@aa.com

    网站首页 > 新闻动态
    新闻动态Welcome to visit our

    全球首款治疗软骨发育不全药物!FDA批准Vosoritide治疗软骨发育不全

    分享到:
      来源:南宁市某某车业制造厂  更新时间:2025-07-11 03:39:39  【打印此页】  【关闭】

    全球首款治疗软骨发育不全药物!全球全FDA批准Vosoritide治疗软骨发育不全

    2021-11-23 14:59 · 生物探索

    美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的首款患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。Vosoritide是治疗准Ve治一种每日注射一次的C型利钠肽类似物,是软骨一种有效的软骨化刺激剂。

    近日,发育BioMarin Pharamceutical公司宣布,不全美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的药物育患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。Vosoritide是疗软一种每日注射一次的C型利钠肽(CNP)类似物,是全球全一种有效的软骨化刺激剂。

    微信图片_20211123145209.jpg

     Vosoritide是首款第一个美国FDA批准的治疗软骨发育不全儿童患者的药物,这代表着一个重大医学突破,治疗准Ve治有潜力对患者的软骨生活产生有意义的影响。在软骨发育不全患者中,发育由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因的不全功能获得性突变,软骨内骨生长受到负调节。药物育而Vosoritide能通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号,从而促进软骨内骨形成,直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。

    本次批准基于一项评估 Vosoritide的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第 3 阶段研究的结果。这项研究招募了121名5-14.9岁患有软骨发育不全的儿童患者,他们随机分组接受Vosoritide注射液或安慰剂每天注射1次给药,治疗周期为52周。试验结果表明,相比于安慰剂组,接受Vosoritide注射液治疗的儿童平均每年多长1.57cm,这说明这些患儿的生长速度基本上赶上了同龄人。在3期临床试验结束后,Vosoritide组中有58名患者进入开放标签研究。在随访两年的患者中,生长速度的改善得到维持。

    BioMarin Pharmaceutical为该药物设定了每年约320000美元的标价,考虑到折扣,该公司预计每位患者1年需要支付240000美元。在美国,符合条件的患者人数约为3000人,该公司表示,将于12月向美国患者提供Vosoritide。此前,今年8月,欧盟委员会(EC)批准了Vosoritide。日本、巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查,这些国家可能在2022年获得批准。

    参考资料:

    [1]全球首个软骨发育不全症药物!美国FDA批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):可解决疾病根本病因!

    [2]BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO (vosoritide) for Injection, Indicated to Increase Linear Growth in Children with Achondroplasia Aged 5 and Up with Open Growth Plates

    上一篇:家附近垃圾恶臭 逼得居民搬家“逃难”
    下一篇:泉州市高温将持续多日 晴热“烤”验升级

    相关文章

    • 莆田:派出所有群不穿警服的“女神探”
    • 众鞋网络鞋材展示中心揭牌 莆田市长李建辉出席
    • 垃圾分类 从娃娃抓起
    • “莆商快贷”上线启动
    • 货车司机求民警陪他到天亮
    • 莆田加快建设完善城市慢行系统 累计建设绿道335.2公里
    • 仙游木兰抽水蓄能电站项目获批 总投资89亿元
    • 莆田:数字赋能,探索社会治理和基层减负新路径
    • 4米宽的院子设计效果图
    • 莆田高速发生交通事故 两辆货车相撞人员被困

    友情链接:

    • 永安:一根竹子接“二”连“三”做活产业
    • 探索3D设计房间软件
    • 卧室浴缸装修参考与注意
    • 刀把型卧室装修效果图
    • 大门背景墙设计效果图大全
    • 厨房3米x3米设计效果图
    • 一楼阳台装修效果图装饰指南
    • 第二届全国盲人板铃球交流赛在三明闭幕
    • 客厅阳台地台装修效果图大全
    • 清流县:司法护航 助农护花
    • 东南武夷南岭丘陵作业区烟稻全程机械化农机装备展示暨遴选现场会活动在沙县举办
    • 科技赋能,尤溪茯苓量质齐升
    • 立体瓷砖装修效果图片的选择与应用
    • 书房带卧室装修效果图欣赏
    • 安卓手机房屋设计软件指南
    • 楼凤社区
    • 探花社区
    • 探花社区
    • 楼凤探花
    • 楼凤信息
    • 楼凤信息
    • 探花论坛
    • 楼凤探花
    • 楼凤社区
    • 探花论坛
    公司简介|产品展示|新闻动态|成功案例|客户服务|人才招聘|联系我们

    Copyright © 2025 Powered by 南宁市某某车业制造厂   sitemap

    2.0265s , 7756.5 kb